患者咨询：5周岁4个月男孩致病基因为Rpe65，临床OCT查出黄斑区异常，另外还有严重夜盲，视野缺损，轻微眼颤，揉眼等症状，我想问庞教授如果用基因替代疗法，除了视力能提高以外，上面这些症状是否都能得到明显改善？象孩子这种情况是否适合服用棕榈酸维生素A和深海鱼油呢？
 
　　庞继景教授：这个孩子大部分眼部症状都和雷柏先天性黑朦疾病本身有关系。所以说理论上讲，（而且我们也通过动物实验也确实发现），眼睛要是尽早治疗的，在视力提高以后，这些症状会减轻甚至消失。
 
　　因为我没看到这个病人黄斑部的情况，所以现在不能下结论。但如果要是出现一些不可逆性并发症，有可能会影响这个基因治疗的效果。一般在出现永久性形态学视网膜改变之前的早期治疗，病人都会有很好的效果，但是晚期的话就需要做综合评估，我们会根据每个病人所有的资料极刑评估以后再告诉患者。
 
　　对于RPE65病人，并不是缺少维生素A，而是由于维生素A类物质无法转化成感光物质视紫红质，因此服用维生素A对疾病本身意义不大，主要还是要把缺的RPE65给补上。如果多少吃一点，理论上是没有坏处的，但是任何药物吃多了都会引起中毒的。