今年3月份，美国麻省眼耳鼻喉科医院的视网膜外科医生使用基因治疗药物Luxturna开始商业治疗LCA2患者。作为头一个FDA批准的基因疗法，Luxturna基因疗法治疗后的结果也就成为万众瞩目的焦点。

 

　　那么，先天性黑曚患儿Luxturna基因疗法治疗后结果如何？厦门眼科中心眼科研究所副所长庞继景教授（在线咨询）给出了解答。

 

　　2018年3月20日，患有Leber先天性黑曚（RPE65基因突变）的13岁的男孩Jack Hogan成为头一个接受Luxturna治疗的幸运患者。花费85万美金（医疗保险帮助支付/分期付款）。

 

　　这例治疗是在美国的波士顿进行，Jack的注射是由麻省眼耳医院实施。一周内先后接受了双眼的基因注射治疗。注射物是包含RPE65基因片段的数十亿个AAV病毒载体，注射物由一个非常细的针头注射到患者的视网膜下腔。

 

　　5月24日，Jack前往医院复查，视力与术前相比已经出现了很大的提高。Jack表示他以前在课堂上看不清楚老师在黑板上写的字，晚上天黑之前必须回家，因为暗环境下他也看不清楚。而当他返回学校上课时，他惊奇的发现，他可以看清楚老师写的每一个字，晚上也可以和小伙伴们参加骑自行车活动了，他不敢相信Luxturna在他身上的表现如此之快。

 

　　可以说，Jack术后两个月的结果是非常鼓舞人心的，他是幸运的。