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2018中国眼底病论坛召开,我院庞继景教授解读遗传性视网膜疾病治疗的新曙光

时间:2018-04-12 08:38来源:厦门眼科中心编辑:lin浏览:

【文章导读】庞继景教授2017年7月从美国佛罗里达大学回国,全职加盟厦门大学附属厦门眼科中心。庞教授带领其团队一直从事视网膜遗传性疾病基因治疗的研究,负责并参与了多个基因治疗的临床前

  庞继景教授2017年7月从美国佛罗里达大学回国,全职加盟厦门大学附属厦门眼科中心。庞教授带领其团队一直从事视网膜遗传性疾病基因治疗的研究,负责并参与了多个基因治疗的临床前期及临床试验项目。在"2018中国眼底病论坛暨国际视网膜研讨会"上,庞继景教授就首个FDA获批的基因治疗药物Luxturna的相关问题进行了相关讲解。
 


图示:2018中国眼底病论坛暨国际视网膜研讨会议现场
 
  基因治疗方面的新研究进展
 
  庞教授介绍说,在过去的半年里,基因治疗在世界范围内发生了翻天覆地的变化。世界上第一个真正意义的眼科基因治疗药物Luxturna已被批准上市用于治疗。另外,包括视网膜疾病,在世界范围内已有更多的基因治疗项目陆续进入了三期临床试验。这都是基因治疗方面的新进展。
 
  采用基因治疗目前存在的问题
 
  虽然基因治疗药物已被批准应用,但这并不代表没有风险存在。首先,是治疗的安全性。眼科视网膜疾病多与视网膜色素上皮细胞和视细胞有关,通过视网膜下腔注射才能转染、治疗这些细胞。视网膜下腔治疗引起的视网膜脱离,基因治疗药物本身造成的非细菌性炎症反应、抗原反应,载入基因不同表达蛋白及表达量的多少等等,这些都可以造成一些安全性方面的顾虑。其次,便是治疗的有效性。众所周知,LCA2基因治疗的疗效一般较好,但效果却并不完全相同。基因治疗对早期病例的效果较好,也就是在视细胞数量较多的时候疗效较好;但对晚期患者,也就是在视细胞数量较少的时候,其疗效能够持续的时间还需要在临床实践过程中进一步明确。
 


图示:庞继景教授会上发言
 
  基因治疗效果的评判标准
 
  基因治疗的评判标准一般有以下两个:第一,就是患者在生活方面是否得到改善。譬如,患者原本在夜间不敢出门,基因治疗后可进行夜间活动,这是在视功能方面的改善。第二,从长远来看,患者的视细胞在基因治疗后是不是不再继续死亡,也就是其疗效是否能够持久,这也是非常重要的。当然,更重要的是安全性这个前提。我们要警惕是否有目前尚未考虑到的安全性问题,并尽量避免这种情况的发生。
 
  基因治疗在中国的治疗前景
 
  中国有其自身特点,基因治疗的前景应该会比较好。但基因治疗的前提是基因检测。中国的基因检测开展的时间比较晚,有基因诊断的患者数量约为国外的几十分之一,较国外要落后大约十年的时间。在这方面,我们还需要努力追赶。另外,中国基因治疗的临床前研发阶段还存在瓶颈。与国外相比,在动物实验方面的研究比较少,但在临床方面,中国医师应该是能够后来居上的。
 
  Luxturna首次药物注射
 
  2018年3月20日麻省眼耳鼻喉医院在FDA批准后进行了首次Luxturna药物注射,这是一个里程碑。因为之前的药物注射都是临床试验性质的,而这次却是真正意义上的商业治疗。该患者在一周左右时间内分别进行了双眼的药物注射,治疗费用85万美元。尽管当时的手术现场非常紧张,但还是成功完成注射。对其疗效,我们拭目以待。

  专家简介



 庞继景教授
 
  ● 视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者
 
  ● 美国佛罗里达大学眼科研究系教授
 
  ● 中国海外学者视觉和眼科研究联合会理事兼秘书长
 
  ● 厦门眼科中心眼科研究所常务副所长
 
  多年来,庞教授及其美国研究小组的工作一直站在世界遗传性视网膜疾病基因治疗领域的前沿。庞教授是包括雷柏氏先天性黑蒙,视网膜色素变性,全色盲,蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员之一。
 
  曾获H. Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密苏里大学,2005)命名的客座教授在内的多个名誉称号。2011年在广州获第四届全球华人眼科大会/16届全国眼科大会 “海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”。2015年在美国眼科及视觉研究大会期间获OCAVER视觉及眼科研究杰出成就奖,2018年获厦门“双百计划”海外高层次人才称号。
 
  出诊时间
 
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