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基因治疗临床试验需要几个阶段

时间：2019-01-29 11:53来源：厦门眼科中心编辑：lin浏览：

【文章导读】厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授指出，视网膜遗传病基因治疗的完整临床试验大致包括三大部分。

　　厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授指出，视网膜遗传病基因治疗的完整临床试验大致包括三大部分。

　　第一部分为首先确定存在致病基因突变的患者，经基因诊断为进一步治疗打下基础，此部分主要由临床上视网膜内科医生和遗传学专家完成。

　　第二部分为研发可用于治疗相关基因病变的药物，包括建立与人类基因突变和临床表现相近的动物模型、设计并筛选相关病毒载体以及将载体导入动物模型眼睛的给药方式，以及随后的安全性和有效性评估。

　　第三部分为在人体进行临床Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ期临床试验，观察并确定在动物模型中安全性及有效性均良好的药物在人体的效果。

　　庞教授以前在美国主要从事第二部分的工作，也就是基因治疗药物的研发；目前在国内主要从事第一和第三部分有关致病基因患者的基因检测和筛选相关临床试验患者及可以进行商业治疗的患者。以后将陆续开始关于全色盲、先天性黑蒙、视网膜色素变性、无脉络膜症等遗传性疾病的相关研究和治疗。

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