基因疗法大部分是通过病毒载体，而病毒载体是通过悬浊液体注射入病变部位。

 

　　厦门眼科中心遗传眼病咨询门诊庞继景教授表示，基因疗法能在视网膜遗传病治疗取得成功，主要原因在于：视网膜有一个很好的解剖结构，叫做视网膜下腔，是经常发病的两种细胞间存在的一个潜在腔隙，把药打入视网膜下腔后，可在一定范围内扩散，用少量的药就可以转染较多的病变细胞，这样比较容易治疗，不容易产生毒性。尤其视网膜下腔具有免疫豁免作用，又能避免免疫反应。所以Luxturna成为美国药监局通过的第一个真正意义上的基因治疗用药不是偶然的，这与视网膜的特殊结构息息相关。

 

　　基因治疗视网膜遗传病的效果评判标准一般有以下两个：

 

　　一、患者在生活方面是否得到改善。譬如，患者原本在夜间不敢出门，基因治疗后可进行夜间活动，这是在视功能方面的改善。

 

　　二、从长远来看，患者的视细胞在基因治疗后是不是不再继续死亡，也就是其疗效是否能够持久，这也是非常重要的。当然，更重要的是安全性这个前提。需要警惕是否有目前尚未考虑到的安全性问题，并尽量避免这种情况的发生。